期待されているαシヌクレイン標的薬とは

パーキンソン病などの神経変性疾患の原因とされるα-シヌクレインを標的とした新薬の開発が進んでいます。
根本的な治療薬として期待される一方、先行して開発されている新薬候補の中には、臨床試験で主要評価項目を達成できないものも多く、開発の行方に注目が集まっています。

パーキンソン病の根本的治療薬として期待されるαシヌクレイン標的薬

パーキンソン病治療薬の研究において、α-シヌクレインがますます注目されている。
これは体内に存在するタンパク質で、パーキンソン病におけるその役割は、α-シヌクレインなど他のタンパク質と同様に重要であることが報告されています。
特定のタンパク質を標的とした薬剤は、この病気の根本的な治療となる可能性があり、そのためα-シヌクレインを標的とした薬剤の開発が検討されているのです。

アルファシヌクレインを標的とした薬剤の最近の動向

近年、α-シヌクレインタンパク質を標的とした新薬候補が数多く開発されています。
その中には、プラミペキソール、サフィナミド、ロピニロールが含まれます。
プラミペキソールはドーパミンD2/D3受容体アゴニスト、サフィナミドはモノアミン酸化酵素B阻害剤、ロピニロールは同じくドーパミンD2/D3受容体アゴニストである。
これらの薬剤は、パーキンソン病の治療薬として開発され、その有効性を評価するための臨床試験が行われてきました。
しかし、これらの臨床試験の結果は、まだ主要評価項目を満たしておらず、α-シヌクレインを標的とした薬剤開発の将来は不透明なままである。

その他に検討されている候補薬

例えば、PEN-219と呼ばれる実験薬は、欠陥のあるα-シヌクレインタンパク質を標的とする経口低分子薬です。
この薬はまだ臨床試験中ですが、結果は主要評価項目を満たすには至っていません。
また、MPTP1という動物モデル由来の薬剤も開発されています。

まとめ
αシヌクレインを標的とした薬剤は、パーキンソン病などの根本的な治療薬として期待されています。しかし、このタンパク質を標的とする多くの新薬は、臨床試験で主要評価項目を達成することができず、薬剤開発の将来は不透明である。とはいえ、有望な薬剤候補のさらなる研究は続いており、薬剤開発者は有効な治療法が開発されることを楽観視している。